三年前，一部电影《我不是药神》让大众得知了一种名叫慢粒的白血病，并掀开天价续命药的一角，三年间，我国新药研发火热，药物审评审批不断“提速”，医保更是一次次“出手”，挤掉药品价格的“中间水分”，让老百姓用得起、用得上好药。更重要的是，三年后的今天，慢粒患者迎来重要利好：12月18日，国家“重大新药创制”专项成果发布暨奥雷巴替尼（商品名：耐立克）全球首发上市会举行。这意味着中国第一个、也是唯一的第三代BCR-ABL抑制剂问世，有效解决中国耐药慢粒白血病患者“无药可医”这一重大社会问题，填补了临床急需产品的国内空白。
打破无药可医，中国首个第三代TKI上市
“过去，慢粒病人最后能够活下来的寥寥无几。”耐立克中国临床试验主要研究者、北京大学人民医院血液科副主任江倩教授的这句话，国内的血液学专家都有共鸣。而让大家更为振奋的是，在近日举行的美国血液学年会（ASH）上，当江倩教授与团队成员报道出关于耐立克的Ⅰ期研究数据的更新结果时，掌声热烈且持久，“欧美专家非常期待，纷纷来邮件要PPT，问美国有没有这样的药物，对这个药的期待很高。”
这是中国人的数据连续4年在ASH上报告了，医生们说，这一新药走向世界是非常有希望的，当然，希望是首先给挣扎在死亡边缘的血液肿瘤患者的。
慢性髓细胞白血病（CML），是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，也被称为慢性粒细胞白血病，或者慢性髓细胞白血病，是慢性白血病中最常见的一种类型，占成人白血病的15%。中国CML患者发病较西方更为年轻化，流行病学调查显示，中国慢粒的中位发病年龄为45-50岁，西方国家慢粒的中位发病年龄为67岁。
随着靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的问世，CML的治疗方式得以革新。如今，CML已由曾经的不治之症转变为像高血压、糖尿病一样的“特殊慢病”。尽管如此，获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战，仍有部分患者因耐药导致疾病进展甚至死亡。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药CML中的发生率高达25%左右。伴有T315I突变的耐药CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药。在耐立克获批上市前，中国携T315I突变耐药CML患者长期面临着无药可医的窘境。
11月25日，耐立克获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准，用于治疗任何酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药，并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病（CML）慢性期（CP）或加速期（AP）的成年患者。耐立克是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，是亚盛医药全资子公司广州顺健生物医药科技有限公司研发的潜在同类最佳（Best-in-class）新药，获国家“重大新药创制”专项支持。
耐立克中国临床试验主要研究者、北京大学人民医院血液科副主任江倩教授对耐立克关键临床数据进行介绍解读时谈到，“CML-CP及CML-AP患者一旦出现T315I突变，所有的一代或二代TKI对这些患者都无效，耐药问题长期困扰着患者的治疗。作为中国首个第三代BCR-ABL抑制剂，耐立克的上市打破了国内携T315I耐药CML患者此前无药可医的困境，期待该药物能造福更多患者。”
耐立克中国临床试验主要研究者、北京大学血液病研究所所长、北京大学人民医院血液科主任黄晓军教授表示，耐立克的成功上市意味着中国CML治疗原有的耐药困境被打破，迎来了全新的里程碑药物，对临床医生和患者的意义巨大。
开启精准治疗新篇
创新支付模式推动创新药加速可及
作为中国CML领域第一个根据基因突变状态选择治疗的获批药物，耐立克的上市开启了CML精准化治疗的全新篇章。国内外权威指南均建议CML患者在经过一代/二代TKI治疗后警告或疾病进展时应进行突变检测。然而，目前临床上很多患者是在出现耐药后以“试药”形式等待标准疗法试错。很多患者未及时进行随访检查，或延迟突变检测，导致发现T315I突变时已错过最佳治疗时机。
本次上市会上，国内知名血液科医生就CML患者的科学管理展开讨论。专家们呼吁，无论是几线耐药，CML患者都应该尽早进行BCL-ABL突变检测，以免错失最佳治疗时机。加大检测手段的普及性，也受到医学专家的高度关注，“通过更快的速度、更低的价格进行诊断”。
新药诞生，老百姓是否用得上、用得起？亚盛医药首席商务运营官祝刚表示，“我们正在积极推进耐立克在全国的落地，目前全国各地的首批处方已经陆续开出。我们也将在商业化合作方面持续发力，期待与更多合作伙伴携手商业创新，打开多维度合作的大门，共同推进耐立克获批上市后的商业化进程，让全国更广泛地区的患者都能用得上创新药物。”
与此同时，“价格”无疑是老百姓最关切的。据悉，海外市场是有一个三代的TKI药物，耐立克在中国的上市价格是相关药物的1/6、1/7的价格。亚盛医药正积极准备纳入医保事宜，为让更多患者“用得起药”，当前，亚盛医药已与多家创新支付服务公司签署战略合作框架协议，希望借助创新支付模式，增加产品的可负担性。
“让电影《我不是药神》里的社会之痛不再发生。”亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士说，希望在不远的将来，耐立克这一中国原创、全球领先的创新药能惠及更多的患者，更将坚守“解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求”的使命，带来更多满足临床急需的原创新药。
作为重大新药创制国家重大科技专项技术副总师，中国科学院院士陈凯先表示，作为国家重大专项支持的新药，耐立克代表了我国原创新药的实力，是重大专项实施的亮点和骄傲；耐立克的上市充分彰显了中国本土医药的创新水平，将激励更多医药企业投身创新药研发，不断提升中国医药研发创新能力，助力“健康中国2030“目标的实现。
助力中国从“医药大国”走向“医药强国”，中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖表示，耐立克的上市是亚盛医药在推动中国医药创新发展方面取得的重要成就，希望在未来，像亚盛医药这样的中国本土医药创新企业能越来越多，为中国乃至世界人民的健康贡献力量。
作者：唐闻佳
编辑：唐闻佳
图源：受访方
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