2022年4月15日，先声药业举行2022年研发日英文专场，这也是先声药业IPO以来首次面向全球投资界举行全英文研发日活动，会上公布了先声向创新全面转型后的多项进展，令人期待。
01：研发管线全面进展 重点项目引发关注
研发日上，先声药业向全球投资者介绍了公司多项进展，涵盖管线整体情况介绍、即将上市产品、重点在研产品、3CL靶点新冠小分子口服药物等方面，令人期待。
化疗全面骨髓保护药物曲拉西利面向中国肿瘤化疗市场具备大品种潜力，获得中国药监局优先审评，有望在年内获批上市。从IND到NDA获批用时仅10个月，成为临床开发效率典范。
自研新药先必新®上市首个完整的财年销售额强势增长，带来神经系统业务收入15.43亿元，同比增长119.3％，凸显商业化能力。同时根据患者需求提前布局先必新舌下片，可与先必新®实现序贯治疗，作为核心品种搭建卒中多重机制全病程药物矩阵，为公司锁定卒中优势领域。
与中科院上海药物所合作研发的3CL靶点新冠小分子口服药物于国内同类产品中第一家获批临床，从签约到IND获批仅用时4个月，2022年4月初已实现首例受试者用药，将于5月完成全部受试者入组；
公司研发管线共计近60项，处于临床阶段的在研项目达到20项，涉及17种潜在创新药。
多元拓展国际化边界，BD引进与研发出海的同时，组建具有丰富海外及跨国经验的高管团队。
02：聚焦“差异化和更有效”，转型成果显著
先声以“差异化、更有效”为指引，正在实施向创新2.0转型的策略，“自研 合作开发”双轮驱动，重点聚焦肿瘤、神经系统及自身免疫三大领域，同时积极前瞻性布局未来有重大临床需求的疾病领域。
先声在中国共上市五款具有差异化价值的创新药，2021年创新药销售收入占全集团总收入62.4％。2021年先声研发投入14.17亿元，占总收入比例28.3％，打造创新研发管线近60项，已成为以创新和研发驱动的中国制药企业。
先声近年来的创新研发投入始终以患者需求为导向，聚焦患者人数多、预后差的大病种，寻求FIC、BIC型创新机会的同时，积极拓展已上市创新药的新适应症，强调研发新立项与现有产品的协同互补，不断提升产品线和研发管线的整体价值。
先声的自有研发技术平台在肿瘤免疫双抗、多特异抗体、合成致死、AI药物、Treg融合蛋白、自免抗体偶联药物（ADC）等前沿技术领域已布局多个品种，有望带来更具临床价值的创新。在刚刚落幕的美国癌症研究协会（AACR）年会上，先声药业六项临床前研究被收录，其中PRMT5抑制剂等两项研究入选大会口头报告。公司在2022年有望新增近10项含中美双报的IND，其中半数以上为自主研发。
03：新冠小分子口服药物SIM0417引发关注
为应对新冠疫情对人类健康的重大挑战，先声前瞻性布局抗新冠感染药物研究，与上海药物所合作开发的新冠小分子口服药物SIM0417已获批IND。日前，该项目I期临床研究已在山东省千佛山医院完成首例受试者给药。
SIM0417是一种针对新型冠状病毒（SARS-CoV-2）复制必须的关键蛋白酶3CL的口服小分子候选药物。在临床前研究中，SIM0417的安全性、体内药代动力学特性和广谱抗病毒活性等几项关键指标均呈现良好效果，尤其对多种新冠变异株，包括野生型、德尔塔株和奥密克戎株均表现良好的抗病毒活性，能抑制肺部、脑组织中病毒复制，保护由病毒感染引起的组织损伤。
这也是国内第一款获批临床的针对新冠病毒开发的口服3CL抑制剂，具有完全自主知识产权。口服小分子药物便于储存运输和给药，在应对大范围疫情爆发时具备先天优势。按计划，SIM0417的I期临床研究将在5月底前完成所有受试者给药工作。
04：曲拉西利彰显先声速度 先必新引领脑卒中优势矩阵
先声合作开发的CDK4/6短效可逆抑制剂曲拉西利已在中国开展治疗小细胞肺癌、结直肠癌、三阴性乳腺癌3项适应症的Ⅲ期临床试验。其中，小细胞肺癌的注册研究已达到首要研究终点，进一步确证曲拉西利的安全性和有效性，对我国小细胞肺癌化疗患者具有粒细胞、血小板和红细胞全系骨髓保护作用。
因此，曲拉西利有望作为“化疗伴侣”，替代多种升红、升白药物，为化疗减毒增效。该项目从中国IND到NDA递交仅用时10个月，上市申请获得优先审评，有望于下半年在中国获批上市，体现了先声高效的临床执行能力。
在先声另一个重点聚焦的神经系统治疗领域，脑卒中有极高的致死率和致残率，中国每年新发330万患者，是重大临床需求领域。先声多年深耕脑卒中治疗领域，已形成上市药物和在研药物的多重机制纵深矩阵。
作为2015年来全球唯一获批上市的卒中新药，先必新®获得优异市场反响，上市一年已帮助超60万中国AIS患者。先必新®治疗急性缺血性脑卒中（AIS）的关键性III期研究（TASTE）阳性结果发布在STROKE杂志。
先必新®与血管再通治疗联用的上市后Ⅳ期研究（TASTE II）已开始受试者入组，对出血性脑卒中的临床探索也将于6月启动。与此同时，先必新舌下片III期注册研究接近入组完成，核心临床数据有望在年内出炉。口服 注射剂序贯治疗，将有望涵盖缺血/出血性卒中从院外急救到院内治疗的全病程，确保患者救治更早、疗程更足。
针对脑卒中最危险的并发症脑水肿，先声与Aeromics合作开发AQP4抑制剂SIM0307，已进入中国I期临床。先声与Avilex Pharma合作引进的急性缺血性脑卒中创新药AVLX-144靶向突触后支架蛋白PSD-95，即将在中国提交IND申报。
此外，先声通过与vivoryon合作进军阿尔茨海默病（AD）领域，首个口服小分子SIM0408在中国已获批IND，计划在年内完成中国I期临床并加入全球II期研究。该化合物作用于AD核心病理Aβ通路，更具备差异化优势，面向中国近千万患者群体，有望为无解的AD带来新的治疗药物。
未来，先声将继续执行面向全球市场的创新与研发策略，聚焦更有效，坚持差异化，打造全球范围内的持续成长力。
本文源自金融界
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